• Esta enfermedad neurodegenerativa –conocida como ‘Alzheimer infantil’- afecta a unos 70 niños y niñas españoles

• El ensayo clínico de una terapia génica requiere una inversión inicial de 3 millones de euros

• En dos años, la Fundación Stop Sanfilippo ha recaudado más de 1,8 millones de euros

• El laboratorio americano impulsará el ensayo en su fase actual, así como las fases posteriores, con unas necesidades de inversión futuras de más de 20 millones de euros

Una operación empresarial va a ser la solución definitiva a la carrera contrarreloj para obtener todos los fondos necesarios para el ensayo que de la opción de probar en humanos una terapia génica que se está investigando en Estados Unidos como un posible  tratamiento para los afectados por el Síndrome Sanfilippo.

Esta enfermedad neurodegenerativa, conocida como ‘Alzheimer infantil’, condena a una muerte prematura a cerca de 70 niños y niñas españoles que lo padecen desde su nacimiento puesto que no hay ningún tratamiento disponible. El laboratorio farmacéutico norteamericano PlasmaTech completará la financiación del ensayo clínico en todas sus fases acelerando la comercialización del futuro medicamento.

La compañía estadounidense PlasmaTech Biopharmaceuticals  acaba de anunciar la compra de la compañía farmacéutico Abeona Therapeutics, especializada exclusivamente en el desarrollo de nuevas terapias génicas para pacientes con enfermedades genéticas raras.

Esta impactante noticia empresarial va a tener consecuencias muy directas e inmediatas en España ya que Abeona llevaba investigando desde hace dos años el desarrollo de un ensayo que pruebe directamente en los enfermos del Síndrome Sanfilippo, una innovadora terapia génica que pueda posibilitar un tratamiento futuro para esta enfermedad mortal.

Se trata de una terrible enfermedad rara, neurodegenerativa y  hereditaria, que se compara con el Alzheimer, con la diferencia de que los afectados son niños y niñas y cuyo pronóstico es la muerte durante la adolescencia, ya que en la actualidad no existe tratamiento alguno.

La Fundación Stop Sanfilippo -organización nacional sin ánimo de lucro constituida hace ahora más de tres años para conseguir una potencial cura de esta enfermedad- ha recurrido a aportaciones solidarias y al desarrollo a lo largo de toda España de multitud de actos solidarios para obtener fondos para ampliar este ensayo clínico a España, siendo esto posible gracias a todos los actos organizados que han permitido en este tiempo recaudar alrededor de 1,8 millones de euros.

Estos primeros ensayos clínicos para Sanfilippo A y B (con un presupuesto que supera con creces los tres millones de euros sólo en sus dos primeras fases de investigación) es la única posibilidad que hay en la actualidad para acelerar el proceso de testar si este proyecto puede ser una curación para estos niños en un futuro próximo, dado que debido a la extraordinaria rareza de la enfermedad, no había ningún inversor público o privado que quisiera invertir en este programa de investigación.

Compromiso total de financiación

Lo importante es que los compradores de Abeona (en la que participaba accionarialmente la Fundación Stop Sanfilippo, junto con otras ONG internacionales vinculadas al fomento de la investigación en enfermedades raras) confían “plenamente” en los datos recogidos  en la fase preclínica  del estudio y por ello quieren apostar por el desarrollo de estos proyectos, uno de los cinco programas de investigación que han sido apoyados directamente por la fundación en los últimos tres años.

Precisamente, los responsables del laboratorio farmacéutico comprador, PlasmaTech, se han comprometido no sólo a completar la financiación restante del ensayo clínico en sus fases iniciales (cuyo inicio está previsto para este mismo año, tanto con niños en Estados Unidos, como con pacientes españoles, en el Hospital de Cruces, en Bizkaia), sino lo que es más importante, también las fases siguientes del mismo hasta su comercialización.

“Lo mejor de la operación –explica Emilio López, presidente de la Fundación Stop Sanfilippo- es que PlasmaTech capta fondos de capital riesgo y tiene ‘cash’ para poder seguir adelante con el programa de investigación, sin que sea necesario a partir de ahora que las fundaciones que estábamos en el capital de Abeona sigamos aportando más capital, y sobre todo, que el ensayo se realice en el menor tiempo posible”.

El máximo responsable de la fundación española resalta que el objetivo principal de Abeona y por lo tanto de Stop Sanfilippo “era el de realizar la fase I/II del ensayo clínico en la que se demostrase seguridad y eficacia,”. A su juicio, realizada esta fase con buenos resultados sería más sencillo conseguir fondos de capital riesgo para hacer una fase III y, posteriormente, comercializar el medicamento.

Fase III: más de 20 millones de euros

“Por fortuna, –continúa Emilio López-, el momento ha llegado mucho antes de lo esperado”. “Aun siendo conscientes de que nuestro objetivo era muy ambicioso, conseguir realizar la Fase I/II de un ensayo clínico con terapia génica, sabíamos que para fases posteriores y sobre todo cara a la comercialización del producto, sería imprescindible la entrada de una compañía con amplios recursos”.

A su juicio, “realizar una fase III y comercializar el producto es muy probable que requiera más de 20 millones de euros, teniendo en cuenta que se necesitan licencias muy, muy  costosas”. López insiste en que lo más importante, además de tratar a los niños en el ensayo de la terapia génica, “es que si el medicamento funciona, llegue al mercado para que sea accesible por todos los niños”.

Emilio López considera que “sin duda, ésta es una gran noticia para todos los afectados por el Síndrome de Sanfilippo”. A su juicio, la entrada de una compañía mayor, con más recursos, tanto en el aspecto financiero como en lo relativo al capital humano, “posibilitará que el ensayo se realice en el menor tiempo posible, e igualmente llegue al mercado cuanto antes en el caso de demostrase seguridad y eficacia”.

En su opinión, la razón de ser de Stop Sanfilippo “es la de conseguir una tratamiento eficaz para los niños afectados, y la única vía existente es la de fomentar la investigación”. “Cuantas más vías tengamos abiertas, -explica López- más probabilidades tendrán nuestros hijos de disponer de un tratamiento”. Por tanto es importante recalcar que continuaremos recaudando fondos y destinándolos a otras alternativas terapéuticas. 

“Ahora más que nunca creemos que acertamos cuando tomamos la decisión de apoyar este programa, y no cabe duda de que el éxito se debe al apoyo que hemos recibido de miles de donantes, voluntarios y colaboradores”.

Sobre el Síndrome Sanfilippo 

El Síndrome Sanfiilippo (Mucopolisacaridosis tipo III) es una enfermedad hereditaria de carácter recesivo con consecuencias devastadoras para el Sistema Nervioso Central de los niños, causando hiperactividad, agresividad, demencia y finalmente la muerte prematura durante la adolescencia. Dada su baja frecuencia, un caso por cada 50.000 nacimientos, está considerada dentro del grupo de enfermedades raras. La enfermedad suele diagnosticarse entre los dos y seis años de edad, si bien es cierto, depende de cada país.

www.stopsanfilippo.org